Την πρώτη στην Ιστορία γονιδιακή θεραπεία ενέκρινε ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων(FDA) στις ΗΠΑ, σηματοδοτώντας μία νέα γενιά φαρμάκων τα οποία θα εισάγονται απευθείας στο γενετικό υλικό (DNA).
Όπως ανακοίνωσε χθες το βράδυ, η πρωτοποριακή θεραπεία που εγκρίνει θα κοστίζει 1 εκατομμύριο ευρώ και θα αναστρέφει μία κληρονομική μορφή παιδικής απώλειας όρασης, με την εισαγωγή γενετικού υλικού απευθείας μέσα στο μάτι.
«Πρόκειται για ένα ορόσημο, το οποίο παράλληλα ενισχύει τις ελπίδες για εφαρμογή των δυνατοτήτων του νέου τύπου θεραπειών, οι οποίες στο μέλλον θα θεραπεύουν ανίατες μέχρι σήμερα νόσους», σχολίασε ο Σκοτ Γκότλιμπ, επίτροπος του FDA.
Η έγκριση συμπίπτει με νέα αισιόδοξα σενάρια για νέες γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες, οι οποίες «ξεγελούν» την ανθρώπινη βιολογία. Ένα τέτοιο φάρμακο είναι το χειμερικό αντιγόνο για τον καρκίνο, το οποίο αναπτύχθηκε από τις Novartis και Gilead και εγκρίθηκε επίσης πρόσφατα.
Οι γονιδιακές θεραπείες χτυπούν τις ασθένειες στη βιολογική τους καρδιά και έχουν την ιδιότητα να χορηγούνται μία φορά άπαξ και να μην χρειάζονται επαναληπτικές δόσεις.
Ως εκ τούτου, το κόστος των θεραπειών αυτών θα είναι εξαιρετικά υψηλό και δεν θα μπορεί να καλυφθεί από χώρες που το σύστημα υγειονομικής φροντίδας είναι δομημένο έτσι ώστε να δέχεται μακροχρόνιες θεραπείες. Μία από αυτές τις χώρες είναι η Ελλάδα.
Παρά τους πανηγυρισμούς για τα οφέλη που θα έχουν τα νέα φάρμακα, οικονομικοί αναλυτές εκτιμούν ότι ασφαλιστικά Ταμεία και εταιρείες δεν θα αντέξουν το κόστος των νέων θεραπειών. Αν και η εταιρεία παραγωγής της πρώτης γονιδιακής θεραπείας, η Spark δεν έχει ανακοινώσει ακόμη την τιμή του γονιδιακού φαρμάκου, αναλυτές της αγοράς εκτιμούν ότι θα κοστίζει περίπου 1 εκατομμύριο ευρώ. Το φάρμακο της Novartis κοστίζει 475.000 η δόση, χωρίς να διευκρινίζεται πόσες δόσεις θα χρειαστεί κάποιος για πλήρη θεραπεία.
Αν και φαρμακευτικοί κολοσοί όπως η Pfizer, η Novartis, η Sanofi και η Bristol-Myers Squibbέχουν κάνει τα προηγούμενα χρόνια μεγάλες επενδύσεις, το παιχνίδι φέρονται να κερδίσουν μικρότερες βιοφαρμακευτικές εταιρείες.
insider.gr
